4月10日,由上海本土企业研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝正式获批,成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物,用于中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者的治疗,为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案,开拓了中国血友病治疗领域新格局。
重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗利用工程化病毒载体递送外源基因,具有安全性高、免疫原性低和宿主范围广等优势,可长期稳定表达治疗基因。在此之前,全球已有8款rAAV基因治疗药物获批,用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病及眼科疾病的临床治疗,但在中国尚无任何一款rAAV基因治疗药物上市。此次获批上市,填补了我国在该领域的空白。据悉,从研发到上市用了仅仅不到七年的时间,真正体现了“上海速度”“中国速度”。