基因工程技术是现代生物技术发展的前沿，有着广泛的应用。例如很多遗传性的疾病都是因为基因突变导致，需要通过基因工程的手段来开发相关药物，进行针对性的治疗。中国科学院动物研究所研究团队开发的逆转座子基因工程新技术，首次实现了以RNA为媒介的基因精准写入，有望为遗传病、肿瘤等疾病带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。这一成果今天（8日）在国际学术期刊《细胞》在线发表。

据介绍，基因治疗需要利用基因工程技术来治疗基因突变所引起的疾病。不过，人体由几十万亿个细胞组成，每个细胞里又有几十亿个碱基对，怎么样才能把正常的遗传信息，精准地放到一个特定的基因组位点，是目前基因工程领域所面临的挑战。中国科学院动物研究所此次开发的逆转座子基因工程新技术，首次实现了以RNA为媒介的基因精准写入。这项技术能够在多种哺乳动物细胞系、原代细胞中实现大片段基因高效精准整合，与DNA疗法相比，以RNA为媒介会更加安全和有效。以此为基础，有望为遗传病、肿瘤等疾病带来全新的治疗方式。

中国科学院动物研究所研究员 李伟：比方对于肿瘤的患者，现在治疗的方式比较繁琐，需要在体外收集患者的细胞，对这些肿瘤细胞进行改造，把改造好的细胞再回输给患者。未来利用这一代技术，我们就可以开发全新的治疗方式和药物，直接把这个基因制剂注射到他的体内，就像我们现在的疫苗或者静脉输液一样，一次性在患者的细胞里写入遗传信息，来实现一个更加通用、更加高效、更加低成本的治疗的方式。